Prueba a pequeña escala ofrece esperanzas para el
tratamiento de la conducta de niños con autismo.
De acuerdo con un pequeño
ensayo clínico publicado hoy en Psychiatry1 traslacional. Un fármaco normalmente
utilizado para regular el proceso de la orina, mejora algunos de los síntomas
conductuales del autismo.
El autismo es un trastorno
neurológico caracterizado por la alteración de la comunicación y la interacción
social, y también por comportamientos repetitivos en las personas afectadas. La
investigación ha demostrado que la señalización por una molécula llamada GABA,
un neurotransmisor que regula la actividad neuronal, se encuentra alterada en
las personas con autismo. Esta alteración del GABA se debe al aumento de los
niveles de iones de cloruro en las células del cerebro.
La reducción de estos niveles
de iones cloruro puede ayudar a tratar la condición, según la hipótesis de
Yehezkel Ben-Ari, un neurocientífico del Instituto Neurológico del Mediterráneo
(parte del INSERM, agencia nacional francesa de investigación biomédica) en
Marsella, y sus colegas. Los niños con autismo muestran problemas de
comunicación y las interacciones sociales, pero un pequeño ensayo clínico
sugiere que los síntomas se pueden reducir usando un diurético.
En 2010, Ben-Ari y su co-autor
informó de que un tratamiento de tres meses de bumetanida - un diurético que
disminuye la concentración de iones cloruro mediante el bloqueo de la entrada
de iones en la célula - disminuyo “la conducta autista” en cinco niños sin
causar efectos secundarios.
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| Yehezkel Ben-Ari |
Ahora, los investigadores han
llevado a cabo un ensayo clínico aleatorizado y controlado para confirmar sus
hallazgos anteriores y para evaluar la seguridad del medicamento.
Se reclutaron 60 niños para el
estudio, con edades comprendidas entre 3 y 11 años, que habían sido
diagnosticados con autismo o síndrome de Asperger, y aleatoriamente asignados a
recibir 1 mg de bumetanida al día durante tres meses, o un placebo diariamente
durante el mismo período. Los investigadores utilizaron una escala estándar
para evaluar la conducta de los niños al inicio y al final del periodo de
dosificación de tres meses, y luego de un mes evaluaron de nuevo.
Las imágenes de vídeo de los
niños también se tomó al inicio y al final del estudio, por lo que su
comportamiento podría ser examinado por evaluadores independientes. Y sus
padres se les pidió que informe cualquier cambio en la severidad de los
síntomas que veían en sus hijos.
En los niños que tomaron
bumetanida, los investigadores observaron mejorías pequeñas pero significativas
en el comportamiento. El fármaco también parece ser seguro y bien tolerado con
pocos efectos secundarios, dicen.
"Este estudio se basa en
un diseño aleatorizado, controlado y hace sentido", dice el
neurocientífico cognitivo Uta Frith, que estudia el autismo del University
College de Londres, Reino Unido.
Se añade, sin embargo, que los
efectos de la droga fueron pequeñas, y que un tercio del grupo de placebo
también mostraron alguna mejora de los síntomas.
"Los efectos fueron sólo
perceptible en algunas medidas conductuales graves, [pero los resultados son]
de acuerdo con mi opinión de que hay una gran cantidad de fluctuación
espontánea de los síntomas y una tendencia general a mejorar con el
tiempo", añade.
Los autores sugieren que la
bumetanida podría ser un nuevo tipo de tratamiento para el autismo, y que sus
resultados justifican ensayos más grandes. A principios de este año, Ben-Ari
co-fundó una compañía llamada Neurochlore, con sede en Marsella, que tiene el
objetivo de desarrollar y comercializar bumetanida como tratamiento.
Pero Frith se mantiene
escéptico. "He visto una serie de tratamientos para el autismo que van y
vienen, y esto deja muchas preguntas abiertas, ¿cómo lo es el mecanismo de la
droga, y el efecto que produce?"
Ben-Ari dice: "No
pretendemos decir que estamos curando el autismo...pero queremos determinar
cómo las neuronas y las redes operan en modelos animales y en humanos."
Añade que la comprensión es más importante que la identificación de mutaciones
genéticas en el autismo, ya que las mutaciones no "realmente nos dicen lo
que está pasando".
